Wygrać życie. Losowanie terapii dla śmiertelnie chorych

Szwajcarski koncern farmaceutyczny Novartis rozpoczął dziś (03.02.2020) akcję losowania swojej terapii genowej Zolgensma dla stu chorych dzieci. Co kilka tygodni wyłaniane będzie kolejne nazwisko pacjenta. Chodzi o najdroższe lekarstwo na świecie. Jednorazowa terapia kosztuje około dwóch milionów euro.

Terapia jest przeznaczona dla dzieci w wieku poniżej dwóch lat, które cierpią na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). To rzadkie schorzenie nerwowo-mięśniowe przejawia się degeneracją rdzenia kręgowego. W ciężkich przypadkach prowadzi to do powolnej śmierci dziecka przed ukończeniem drugiego roku życia, jeżeli nie podejmie się w porę odpowiednich działań.

Wszystko, co pomaga chorym, jest dobre

– Nie ma żadnych powodów, aby sprzeciwiać się programowi działania firmy Novartis – poinformowało kierownictwo Instytutu Paula Ehrlicha w Langen. Ten niemiecki instytut do spraw szczepionek i biomedycznych środków leczniczych jest upoważniony do wydawania zgody na wprowadzanie w życie takich nietypowych metod leczenia rzadkich schorzeń.

W rezultacie także niemieckie dzieci, które zostaną objęte losowaniem firmy Novartis, mogą zostać poddane terapii przy użyciu lekarstwa Zolgensma, chociaż nie zostało ono jeszcze dopuszczone do stosowania w Europie. Terapia ta nie wymaga regularnego przyjmowania leków, ale polega na zastąpieniu uszkodzonego genu SMN1 jego sprawnie działającą kopią, którą podaje się chorym w postaci jednorazowego wlewu.

Rodzice i etycy krytykują loterię genową

Rodzice dzieci chorych na rdzeniowy zanik mięśni oraz specjaliści od etyki w medycynie krytykują akcję losowania terapii. Ich zdaniem powinna ona być dostępna w równym stopniu dla każdego chorego dziecka, które potrzebuje jej najbardziej. Z danych Instytutu Paula Ehrlicha wynika, że w Niemczech na rdzeniowy zanik mięśni choruje jedno na dziesięć tysięcy dzieci.

Lekarstwo Zolgensma zostało w maju ubiegłego roku wprowadzone do obrotu aptekarskiego w USA na podstawie zezwolenia amerykańskiej Agencji Żywności i Leków. W Europie jego badania kliniczne jeszcze trwają. Na rynku dostępny jest także inny środek podawany pacjentom chorym na SMA. Ale jest on mniej skuteczny niż ten opracowany przez firmę Novartis i nie pomaga wszystkim potrzebującym dzieciom.