Stichwort: So entsteht ein Medikament

Von bis zu 10.000 Substanzen, die hergestellt und untersucht werden, schaffen es im Durchschnitt gerade mal neun aus dem Labor in die klinischen Studien. Und nur eine einzige Substanz erreicht später als zugelassenes Medikament den Markt.

Ein neues Medikament zu entwickeln, kostet ein Unternehmen zwischen 1 und 1,6 Milliarden US-Dollar, wenn man alle fehlgeschlagenen Projekte mit einrechnet. Aufgrund dieser immensen Kosten entwickeln ausschließlich private Pharmaunternehmen neue Medikamente. Aber Forschung an Universitäten und Forschungsinstituten liefern das nötige Grundlagenwissen.

Forschung: die Vorarbeiten

Forscher identifizieren zunächst Punkte, an denen ein Medikament wirken kann, beispielsweise ein bestimmtes Eiweiß im Stoffwechsel. Dann suchen sie mögliche Wirkstoffe, die an diesem Ziel ansetzen. Oft überprüfen sie hierfür viele tausende Substanzen mit Robotern in Massentests.

Haben die Forscher interessante Substanzen identifiziert, verändern sie diese chemisch so, dass sie sich als Medikament eignen. Denn die Verbindungen müssen gut aufgenommen und ausgeschieden werden können und dürfen nicht giftig sein.

Im Labor und an Tieren werden die Substanzen getestet. Interessante Kandidaten melden die Hersteller direkt zum Patent an.

Vorklinische Entwicklung: im Labor und an Tieren

Die Wirkstoffkandidaten, die es bis hierhin geschafft haben, unterziehen sich Härtetests. Forscher untersuchen dabei im Reagenzglas, an Zellkulturen und im Tierversuch, ob die Substanz Krebs auslöst, Embryonen schädigt oder andere schädliche Wirkungen hat.

Klinische Entwicklung: Erprobung am Menschen

Diese entscheidende Entwicklungsstufe gliedert sich in drei Phasen:

In Phase 1 wird das Medikament an wenigen gesunden Freiwilligen erprobt. Dabei wird überprüft, wie gut sie die Substanz vertragen, und ob sich die Vorhersagen aus den Tierversuchen bezüglich Aufnahme, Verteilung und Ausscheidung am Menschen bestätigen. Außerdem identifizieren Forscher die beste Darreichungsform des Medikaments, ob beispielsweise als Tabletten, Kapsel oder Salbe.

Anschließend wird das Medikament an kranken Freiwilligen getestet, und zwar zunächst in Phase 2 an 100 bis 500 Erkrankten. Forscher untersuchen, wie das Medikament wirkt, ob es Nebenwirkungen hat und welche Dosierung die beste ist. An der Phase 3 nehmen dann einige tausend Patienten teil.

Sind die Nebenwirkungen zu stark oder die Wirksamkeit zu gering, kann die Studie jederzeit abgebrochen werden.

Zu guter Letzt: die Zulassung

Waren alle Studien erfolgreich, beantragt der Hersteller die Zulassung, entweder bei einer nationalen Zulassungsbehörde oder gleich bei einer übergeordneten Behörde, etwa bei der Europäischen Arzneimittelagentur EMA in London.

Zusammen mit dem Antrag müssen Hersteller Informationen zur Reinheit und Haltbarkeit des Arzneimittels einreichen sowie alle vorklinischen und klinischen Untersuchungsergebnisse. Sind alle Rückfragen geklärt, erhält das Unternehmen etwa 13 Monate nach Antragstellung die Zulassung.