فشل عقار في علاج التليف الحويصلي في دراسة تجريبية
٢٠ ديسمبر ٢٠١٣أعلنت شركة فيرتكس فارماسيوتيكالز للمستحضرات الطبية أمس الخميس (19 كانون الأول/ ديسمبر 2013) أن عقار ايفاكافتور التجريبي لعلاج مرض التليف الحويصلي، أخفق في تحقيق الهدف العلاجي المستهدف خلال دراسة مستفيضة على أطفال تبدأ أعمارهم بالسادس، ممن يحملون طفرة جينية تسبب المرض.
والتليف الحويصلي أو الكيسي مرض رئوي وراثي يتسم بعجز في وظائف الغدد، مما يؤثر بصورة كبيرة على وظائف كثيرة في الجسم تتضمن الجهازين التنفسي والهضمي والتكاثر. ومن أعراضه أيضاً فقدان الوزن والسعال المستمر، علاوة على أعراض سوء التغذية.
وقالت الشركة إن مجموعة فرعية من المرضى من سن 18 ومن هم فوق ذلك أظهرت تحسناً ملموساً من الوجهة الإحصائية في وظائف الرئة وبعض الأعراض الثانوية الأخرى، إلا أن العقار أخفق إجمالاً في تحقيق الهدف المرجو منه. وتضمنت الدراسة 69 شخصاً 50 منهم في سن 18 وأكبر.
وأضافت أنها ستعقد اجتماعاً مع إدارة الأغذية والعقاقير الأمريكية (اف دي ايه) مطلع عام 2014، لبحث نتائج الدراسة التجريبية. ومضت تقول إنها طرحت العقار للموافقة على استخدامه لدى بعض المرضى ممن يحملون طفرات جينية معينة وإنها تجري حالياً دراستين جديدتين في هذا المضمار.
ع.غ/ ط.ا (رويترز)